最近新冠肺炎全球肆虐,除了防疫,最吸引大家注目的,是每幾天都有一個新藥或老藥的新聞,傳出可以治療新型冠狀病毒,而伴隨這些新聞,常常看到一個名詞,就是「恩慈療法」。

例如,領先全球進行瑞德西韋的三期臨床試驗,早在美國一月廿一日發生第一起病例時就開始使用,顯示此藥可能有效,是這次疫情中「恩慈療法」第一次出現。




治瘧疾老藥 美國授權資格

上周新英格蘭醫學雜誌發表「53位透過恩慈療法使用瑞德西韋的研究報告」,在此之前,美國總統川普說:「羥氯奎有神效」,立刻上了全球媒體,引發美國食品暨藥物管理局(FDA)啟動緊急授權,宣布給予羥氯奎與奎寧這兩個治療瘧疾的老藥「恩慈療法」的資格。

恩慈療法(compassionate treatmen),其正式名稱是「研發中新藥的治療用途(Treatment IND)。正式的定義是任何研發中新藥,在特定情況下,政府有權核准用於特定病患的治療,同時病患也有權利申請。

恩慈療法 當初因大麻出現

1970年代後期,美國開始有恩慈療法需求,原因很有趣,是因為「大麻」。在1975年,美國有研究報告指出,大麻可緩解癌症引起的長期疼痛。但大麻被聯合國列為毒品,也從來未被政府核准任何醫療上的用途,所以美國FDA另闢蹊徑,以恩慈為名,讓這些因癌症疼痛、受苦的病患,除了嗎啡之外有另一種選擇。

愛滋流行 美擴大恩慈療法

到了1987年,當愛滋病已在美國大流行,而許多研發中新藥尚未問世,無藥可醫。所以美國FDA把恩慈療法法制化,建立恩慈療法擴大方案(Expanded Access Program,EAP)。

為什麼稱為擴大方案?最早的恩慈療法,因為涉及毒品,程序非常麻煩,只能由醫師為一個病患一個病患申請,還要經過醫院倫理委員會(Institutional Review Board,IRB),最後再由FDA核准。到了愛滋病大流行,這樣的制度已經不適用,所以擴大方案建立了三個途徑:

1.單一病患申請

2.單一機構(醫院)申請(幾十個病患)

3.由新藥開發的廠商申請(幾百個病患,可以適用在不同機構)

申請EAP有四個條件:

1.這個研發中新藥是用於治療嚴重或有立即生命危險的疾病

2.目前這類疾病沒有好的治療方法

3.這個藥已進入IND(臨床試驗申請)

4.廠商必須積極的尋求藥品的核准

有權試用法案 申請更快

根據研究,在2013到2018的五年間,FDA共收到九千件申請,其中99%都被核准。所有申請案要有病患知情同意,同時要經醫院倫理委員會審核通過。川普政府上任後,批評FDA還是管太多,所以在2018年,美國國會又通過了病患有權試用(Right to try)法案,這個新法完全把FDA及IRB排除在外,只要病患和主治醫師同意,就可直接向藥廠申請。

值得注意的是,藥廠並沒有義務提供。為什麼?首先,研發中的新藥,通常是小量生產,進行臨床試驗可能剛好夠用,不見得有多餘的藥品;其次,這類治療,醫師並無義務向藥廠通報治療結果,但一旦有不良反應,要向主管機關通報,對廠商而言,沒有好處只有壞處。

最後,這種新藥因小量製造成本很高,雖然法令允許「依成本收費」,但病人常常負擔不起,要廠商捐贈,所以沒有誘因。

不論新藥老藥 風險自負

所以,為何大家都用「恩慈療法」這個名詞,因為不論研發中新藥或老藥新用,在法律上都屬尚未正式核准的藥品,所以風險自負。

魔鬼藏在細節,最近兩個新聞,瑞德西韋在中國治療重症的臨床試驗停止收案,專家解讀結果可能並不如預期;以及法國報告羥氯奎有心臟病的副作用,都告訴我們研發新藥沒那麼簡單。一個新型傳染病鋪天蓋地的席捲全球,新藥來不及研發,老藥效果尚待證實,恩慈療法及其擴大方案,就是在不得已的情況下,病人唯一的救贖。

Original: https://udn.com/news/story/7266/4491841

By 小編

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